2026年現在、ALSの創薬と治療技術はこれまでにない加速を見せています。従来使用されてきた神経保護薬の「リルゾール（リルテック）」や酸化ストレスを抑える「エダラボン（ラジカット）」に加え、病因メカニズムの根幹にアプローチする画期的な治療選択肢が現実のものとなりつつあります。
近年の注目すべき進展は以下の通りです。
- 遺伝子標的治療薬（トフェルセン等）：家族性ALSの原因遺伝子であるSOD1変異を標的とするアンチセンス核酸医薬（ASO）の実用化が進み、特定の遺伝子型に対する根本的な病勢進行抑制が実現。
- iPS細胞を活用した創薬スクリーニング：京都大学iPS細胞研究所（CiRA）などを中心に、患者由来のiPS細胞を用いて既存薬から有効物質を再発掘する「ドラッグ・リポジショニング」が結実。白血病治療薬であるボスチニブやパーキンソン病治療薬であるロピニロール塩酸塩の臨床治験が進み、病勢進行の遅延効果が確認されています。
- ブレイン・マシン・インターフェース（BMI/BCI）：頭皮上や頭蓋内に配置した電極から脳信号を直接読み取り、声を出さず手足を動かさずに思考のみでPC操作やロボットアームの駆動を可能にする技術が実用段階へ突入。コミュニケーション喪失の恐怖を技術力で克服する未来が到来しています。
