ADPKDの治療を長期にわたって継続する上で、避けて通れないのが医療費の問題です。高額なサムスカの薬価は、3割負担であっても毎月数万円から十数万円にのぼる負担となります。ここで重要になるのが指定難病（告示番号67）の医療費助成制度です。
ただし、「多発性嚢胞腎と診断された」だけでは助成の対象になりません。認定されるためには、難病情報センターが定める「重症度分類」の基準をクリアする必要があります。
- 腎容積基準：CTやMRI検査によって測定された総腎容積（TKV）が750mL以上であり、かつ年間の増大率が5%以上であること。
- 腎機能基準：慢性腎臓病（CKD）ステージが3b期以上（eGFR 45mL/min/1.73m²未満）であること。
- 軽症高額該当：上記基準に達していなくても、ADPKDに関連する医療費総額が月33,330円（10割換算）を超える月が年間3回以上ある場合。
申請には指定難病医による臨床調査個人票の作成が必要となります。自らの病期が助成基準に該当するかどうか、日本腎臓学会の認定専門医と綿密に連携し、適切なタイミングで申請を行うことが生活防衛における極めて重要なステップです。
